Overslaan en naar de inhoud gaan

Gentherapie

De bedoeling van gentherapie is om een erfelijke ziekte te genezen of klachten minder te  maken. Dit kan nog maar bij een paar erfelijke ziektes. Bij gentherapie wordt DNA in de cellen van een mens gezet.

Gentherapie en virussen

Erfelijke ziektes ontstaan door een fout in een gen (mutatie). Met gentherapie breng je DNA zonder de fout in. Daardoor kunnen de klachten minder worden of stoppen. 
Dokters kunnen het goede DNA niet los in het lichaam brengen. Het moet ergens in worden verpakt. Hiervoor gebruiken dokters vaak een virus, dat niet schadelijk is voor mensen. 
Deze virussen kunnen worden opgenomen in de cellen waar de fout zit. Daar gaat het juiste gen zijn werk doen. 
Er is op deze manier gentherapie ontwikkeld voor de oogaandoening erfelijke retinale dystrofie. Onderzoekers zijn bezig om gentherapie te ontwikkelen voor bijvoorbeeld hemofilie A en B, Duchenne spierdystrofie en naar Lebers opticus atrofie.

Gentherapie van stamcellen

Er is ook een ander soort virus, dat wordt gebruikt voor gentherapie van stamcellen. Stamcellen zitten in het beenmerg en kunnen uitgroeien tot allerlei bloedcellen. Bij deze behandeling halen dokters eerst de stamcellen uit het beenmerg.  Dan krijgt de patiënt chemotherapie om alle stamcellen weg te krijgen die in het beenmerg achter zijn gebleven. Daarna spuiten dokters de virussen met het juiste DNA in deze stamcellen. Als deze aangepaste stamcellen in het lichaam zijn gebracht, gaan ze in het beenmerg zitten. Daar gaat het juiste gen zijn taak uitvoeren. 
Onderzoekers hebben op deze manier gentherapie ontwikkeld voor beta thalassemie. Ze ontwikkelen op dit moment gentherapie voor ziektes zoals de immunstoornis SCID.  
Dit soort gentherapie is belastend, omdat het beenmerg uit het lichaam wordt gehaald en daarna chemotherapie volgt. 

Gentherapie moet veilig zijn

Het ontwikkelen van gentherapie is niet makkelijk. Het kost veel geld en tijd. Ook moeten onderzoekers weten of de behandeling veilig is. Hoewel de virussen veilig zijn, weten ze nog weinig over de gevolgen later.
Als je een nieuw stukje DNA bij een mens inbrengt, wil je voorkomen dat er geen problemen komen. De gentherapie moet werken voor de juiste cellen, op de juiste manier werkt en zo lang als het nodig is.

Meer informatie

Leer meer in het dossier Gentherapie op de website van de Nederlandse Vereniging voor Gen en Celtherapie.

Heb je een vraag? erfolijnaterfocentrum.nl (subject: Vraag, body: Naam%3A%0A%0AMijn%20vraag%20is%3A) (Mail) ons.