Gentherapie en RNA-therapie: kansen en risico’s

Gentherapie moet heel precies een fout in het gen of in specifieke cellen aanpakken. Het stukje DNA om de fout te repareren moet op de juiste plek gaan zitten. Dit is ook zo voor RNA-therapie, waarmee met behulp van RNA het effect van zo’n fout verholpen wordt. Op die manier is er mogelijk minder kans dat gezonde cellen beschadigen en is er misschien ook minder kans dat er bijwerkingen zijn. Als deze behandelingen voor een ziekte beschikbaar komen, weten artsen nog niet of er later mogelijk bijwerkingen zijn. Ook is het vaak nog niet duidelijk hoe lang de gentherapie blijft werken. RNA-therapie moet waarschijnlijk vaker aan iemand gegeven worden.

Bij gentherapie is er kans op veranderingen in genen en reacties van de afweer die de onderzoekers niet verwacht hadden. Ook RNA-therapie kan misschien dat soort gevolgen hebben. Daarom is het nodig zo goed mogelijk te testen of dit niet gaat gebeuren en de behandeling dus veilig is.

Het ontwikkelen van gentherapie of RNA-therapie is lastig. Het kost veel tijd voordat het onderzoekers lukt om een behandeling te maken die precies doet waarvoor het bedoeld is. De behandeling moet heel veel (miljoenen) cellen bereiken en goed werken. Het hangt ook van het orgaan af hoe makkelijk dat gaat. Gentherapie of RNA-therapie kan bijvoorbeeld gemakkelijker in het bloed, de lever en in de ogen komen dan in de hersenen.

Soms is het voor gentherapie nodig om stamcellen die in het beenmerg zitten uit het lichaam te halen en in het laboratorium aan te passen. Daarna krijgt iemand chemotherapie om het beenmerg dat nog in het lichaam zit kapot te maken. Dat is een heftige behandeling. Daarna krijgt iemand de veranderde stamcellen terug met een naald waaraan een slangetje zit (een infuus). 

Het is duur om deze behandelingen te ontwikkelen. En als de therapie beschikbaar is, zijn de kosten hiervan vaak ook hoog. Dit kan duurder zijn dan andere behandelingen.

Waarom is het zo duur? Dat komt, omdat er eerst veel onderzoek gedaan moet worden voordat de behandeling er is. Als een bedrijf deze behandeling voor veel mensen wil gaan maken, kost dat ook veel geld. Denk aan dure apparaten, laboratoria en grondstoffen die hiervoor nodig zijn. De gentherapie moet in schone laboratoria gemaakt worden. Het onderhoud daarvan kost veel geld.

Onderzoekers doen de hele tijd nieuwe ontdekkingen. Daardoor kan er waarschijnlijk steeds meer. Misschien kunnen behandelingen goedkoper worden. Dit kan bijvoorbeeld als het makkelijker wordt om het in het laboratorium te ontwikkelen. En als het simpeler wordt om het te maken.

Gentherapie en RNA-therapie werken mogelijk niet voor alle ziektes en voor alle patiënten. Dit kan liggen aan wat de oorzaak is van de ziekte en de ernst. De oorzaak moet een fout in een gen zijn die opgelost kan worden met gentherapie of RNA-therapie. Maar dit kan misschien niet altijd.

Voor sommige aandoeningen is er al een goede behandeling voor de klachten. Mensen weten waar ze met die behandeling aan toe zijn. Waarom zou je dan gentherapie gebruiken? Dat komt aan de orde in deze presentatie over gentherapie voor hemofilie.

Bij gentherapie en RNA-therapie spelen ook ethische vragen een rol. Als deze behandelingen beschikbaar komen, dan moeten mensen daar een bewuste keuze voor kunnen maken. Het is belangrijk dat ze duidelijke informatie krijgen over wat de behandeling is. Maar ook: hoe het werkt. Wat de risico’s kunnen zijn en wat we nog niet zeker weten. Maar de mogelijke bijwerkingen zijn nog niet altijd duidelijk. Dus kan het lastig zijn om daar informatie over te geven.

Het is ook belangrijk dat de behandeling er is voor alle mensen voor wie het kan helpen.

• Gentherapie en RNA-therapie: wat is het?
• Gentherapie en RNA-therapie: wat is beschikbaar?

En kijk in het dossier Gentherapie van Stichting Biowetenschappen en Maatschappij, op de website van de Nederlandse Vereniging voor Gen en Celtherapie en op de website van website van de Helpdesk Regeneratieve Geneeskunde van de Universiteit van Utrecht.

Heb je een vraag? erfolijnerfocentrum.nl (subject: Vraag, body: Mail%20ons%20uw%20vraag%3B%20binnen%205%20werkdagen%20ontvangt%20u%20een%20antwoord.%20%0A%0AMijn%20vraag%20is%3A%20%0A) (Mail) ons.

Updatedatum: 31 maart 2026