Gentherapie

Gentherapie is de laatste jaren een populair onderwerp in de media. Men belooft nieuwe behandelingen met gentherapie voor aandoeningen die totnogtoe ongeneeslijk zijn, zoals veel erfelijke ziekten, AIDS en kanker. Toch roept dit fenomeen bij velen ook veel vragen op, zoals wat gentherapie nu eigenlijk is, en hoe het werkt. En waarom duurt het zo lang voordat het echt werkelijkheid wordt?

Hieronder vindt u een overzicht van de informatie op de pagina. Verschillende aspecten van gentherapie worden belicht. Allereerst wordt dieper in gegaan op wat gentherapie is en hoe het werkt, daarna worden verschillende toepassingen belicht. Ten slotte wordt kort ingegaan op de invloed van gentherapie op het nageslacht.

1. Waarom wordt gentherapie ontwikkeld?
2. Wat is gentherapie?
3. Werking van gentherapie: het inbrengen van nieuwe genen
4. Behandelmethoden
5. Gentherapie bij erfelijke aandoeningen
6. Gentherapie bij andere aandoeningen
7. Invloed op het nageslacht: 2 soorten gentherapie

1. Waarom wordt gentherapie ontwikkeld?
Zo'n 4 procent van de kinderen wordt geboren met een erfelijke en/of aangeboren aandoening. De oorzaak van deze aandoeningen ligt in een afwijking in het erfelijk materiaal. Veel van deze aandoeningen kennen een ernstig en progressief ziektebeeld, waarbij de patiënt ernstig verstandelijk en/of lichamelijk gehandicapt raakt, of op zeer jonge leeftijd komt te overlijden.

In sommige gevallen is behandeling van erfelijke aandoeningen goed mogelijk door middel van het volgen van een dieet, door een chirurgische ingreep of zelfs een orgaantransplantatie. Hoewel de kwaliteit van leven van de patiënt doorgaans wel verbetert door deze behandelingen, wordt de aandoening er meestal niet door genezen. Daarbij komt dat deze therapieën zeer ingrijpend zijn voor de patiënt; hij/zij moet bijvoorbeeld altijd rekening blijven houden met wat hij/zij eet, of moet de rest van het leven geneesmiddelen slikken om te voorkomen dat een donororgaan wordt afgestoten.

Gentherapie kan mogelijk een oplossing bieden bij het behandelen van ongeneeslijke erfelijke ziekten. De therapie grijpt aan op het niveau waar ook de oorzaak ligt van deze aandoeningen: het erfelijk materiaal. Op deze manier kan hopelijk in de toekomst een blijvende therapie gevonden worden voor aandoeningen met een genetische oorzaak.

Ook voor erfelijke aandoeningen waar wel een goede therapie voor bestaat, kan gentherapie mogelijk verbetering bieden. Een voorbeeld hiervan is de ziekte van Gaucher. Dit is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte, die wordt veroorzaakt door een tekort aan een bepaald enzym -enzymen begeleiden bepaalde chemische reacties. De verschillende klachten die ontstaan bij deze aandoening kunnen goed bestreden worden door het enzym waar een tekort aan is via een infuus toe te dienen. Echter, dit enzym dient regelmatig toegediend te worden, wat betekent dat de patiënt levenslang met regelmaat zichzelf een infuus toe moet dienen. Misschien zal het in de toekomst mogelijk zijn om met gentherapie het gen voor het enzym aan de patiënt te geven, waardoor het lichaam het zelf gaat maken en een infuus dus niet meer nodig zal zijn.

Behalve het behandelen van erfelijke aandoeningen met gentherapie, is het niet ondenkbaar dat in de toekomst ook genetische 'medicijnen' in de vorm van gentherapie beschikbaar zullen worden voor andere aandoeningen. Zo wordt onderzoek gedaan naar nieuwe genetische medicijnen tegen kanker, hart- en vaatziekten, AIDS, reuma en nog veel andere aandoeningen.

2. Wat is gentherapie?
Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in onze lichaamscellen, ten behoeve van een geneeskundige behandeling. Bij erfelijke aandoeningen kan dit genetisch materiaal dienen om een gen dat een ziekte veroorzaakt uit te schakelen door een 'gezond' gen toe te voegen. Ook kan gentherapie gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen als kanker en hart- en vaatziekten.

Onder gentherapie wordt niet verstaan het toevoegen of veranderen van genen voor niet-medische doeleinden, zoals het veranderen van uiterlijke kenmerken of het vergroten van de intelligentie door het inbrengen van intelligentiegenen.

Het menselijk lichaam bestaat uit een groot aantal organen en weefsels die samen zijn opgebouwd uit miljarden cellen. In ieder van deze cellen bevindt zich ons erfelijk materiaal, in de vorm van chromosomen. De chromosomen bevatten de volledige genetische informatie die noodzakelijk is voor het ontwikkelen, in stand houden, en voortplanten van een individu. Ze zijn voor te stellen als lange strengen, die bestaan uit een stof die we DNA (desoxyribonucleïnezuur) noemen. Het DNA bevat de code waarin al onze erfelijke eigenschappen zijn vastgelegd.

Een stukje DNA dat een zo'n eigenschap bevat, noemen we een gen. Elk gen bevat de code voor een van de vele eiwitten waar ons lichaam uit is opgebouwd. Dit kunnen 'bouwstoffen' zijn, maar ook enzymen -enzymen begeleiden bepaalde chemische reacties- of bijvoorbeeld hormonen. Samen bepalen de genen al onze erfelijke eigenschappen, zoals bijvoorbeeld de kleur van ons haar en onze ogen.

Wanneer de lichaamscellen van een individu niet goed (kunnen) werken, wordt hij ziek. Dit kan een genetische oorzaak hebben, zoals bij erfelijke en soms ook aangeboren aandoeningen, die worden veroorzaakt door veranderingen in het erfelijk materiaal. Ook kan het DNA op latere leeftijd beschadigd raken waardoor bijvoorbeeld kanker kan ontstaan. In beide gevallen geldt dat de schade aan het DNA in zowel een als meerdere genen kan zitten.

Gentherapie beoogt het genezen van aandoeningen met een genetische oorzaak door gericht genetisch materiaal in te brengen in het DNA van een ziek individu. Dit biedt veel verschillende (theoretische) mogelijkheden: erfelijke aandoeningen zouden bijvoorbeeld behandeld kunnen worden door een ziektegen te 'repareren', of door een 'gezonde' versie van dit gen toe te voegen. Bij aandoeningen met een meer complexe oorzaak, zoals kanker en hart- en vaatziekten, kan gentherapie mogelijk een bijdrage leveren aan de behandeling door extra genen toe te voegen die werken als medicijn. Zo wordt bijvoorbeeld onderzoek gedaan naar genen die alleen tumorcellen kunnen doden, waardoor de tumor kleiner wordt of zelfs verdwijnt terwijl de rest van het lichaam daar geen schade van ondervindt.

Daarnaast wordt onderzoek gedaan naar de mogelijkheden om met gentherapie vaccins te maken tegen verschillende infectieziekten, zoals de virusziekten AIDS en ebola.

3. Werking van gentherapie: het inbrengen van nieuwe genen
Gentherapie bestaat uit het inbrengen van genetisch materiaal in het DNA van een patiënt, als deel van een geneeskundige behandeling. Dit wordt ook wel genoverdracht genoemd. Om dit te kunnen bereiken zijn technieken nodig waarmee een stukje genetisch materiaal (de 'nieuwe' of therapeutische genen) in de lichaamscellen kunnen worden gebracht.

Bij genoverdracht zijn de volgende dingen belangrijk:
- De genoverdracht moet gericht kunnen worden, zodat het nieuwe gen alleen in cellen in bepaalde weefsels of organen wordt ingebracht. Zo wordt voorkomen dat het op de verkeerde plaats in ons lichaam terechtkomt. Dit wordt ook wel specificiteit genoemd;
- De genoverdracht moet heel effectief zijn, zodat genoeg cellen in het doelweefsel of -orgaan het gen krijgen om de aandoening te genezen;
- De genoverdracht moet vaak definitief zijn, zodat het niet weer vanzelf verdwijnt uit het lichaam en de patiënt weer ziek wordt. Alleen in een klein aantal aandoeningen, zoals bij hart- en vaatziekten en bij kanker, moet het gen juist weer verdwijnen na een bepaalde tijd. (zie paragraaf 6)

De drager van het genetisch materiaal dat bij genoverdracht in de lichaamscellen wordt gebracht, wordt ook wel vector genoemd. Op dit moment zijn virussen de meest gebruikte vectoren. Vaak is dit het virus dat bij mensen verkoudheid veroorzaakt, het adenovirus.

Virussen zijn gespecialiseerd in het binnendringen van cellen en het daar inbouwen van hun genen. Dit betekent dat wanneer een therapeutisch gen in een virus wordt 'ingepakt', het virus het inbouwt in het DNA van de patiënt. De genoverdracht wordt hiermee definitief gemaakt en is dus in principe levenslang. Uit onderzoek is gebleken dat genoverdracht met behulp van virussen vaak vrij effectief is, waardoor genoeg lichaamscellen behandeld worden om een aandoening te genezen. Daarnaast kunnen virussen zo bewerkt worden, dat ze maar een type cel herkennen en infecteren. Op die manier kan dus ook specificiteit bereikt worden.

Virussen zijn van nature ziekteverwekkers. Om te voorkomen dat een virus niet alleen het therapeutische gen inbrengt, maar ook de patiënt ziek maakt, wordt het zo bewerkt dat het dit niet meer kan. Desondanks kunnen virussen, met name wanneer zij gebruikt worden in hoge doses, soms toch bijwerkingen geven. Mede om die reden zijn wetenschappers op zoek gegaan naar andere vectoren en methoden voor genoverdracht. Voorbeelden hiervan zijn het gebruik van DNA zonder vector (ook wel naakt DNA genoemd), en het inpakken van het DNA in liposomen (kunstmatig gemaakte vetbolletjes).

4. Behandelmethoden
Afhankelijk van de aandoening kan de behandeling worden uitgevoerd door genoverdracht buiten het lichaam (ex vivo) of binnen het lichaam (in vivo).

Ex vivo
Bij de ex vivo methode worden de te behandelen cellen eerst uit het lichaam van de patiënt gehaald. Dit kunnen bijvoorbeeld cellen uit het beenmerg zijn, die met een naald uit een bot van de patiënt worden opgezogen. Uit bloed kunnen bloedcellen gehaald worden. Ook kunnen cellen gehaald worden uit een stukje huid of lever, dat operatief is verwijderd (biopt). Die cellen worden vervolgens in het laboratorium voorzien van de juiste genen en daarna weer teruggeplaatst in de patiënt.

Niet alle aandoeningen kunnen met deze methode behandeld worden, omdat niet alle soorten lichaamscellen zich daarvoor lenen. Voorbeelden van aandoeningen die mogelijk wel met deze methode behandeld kunnen worden:
- Aandoeningen die hun oorsprong hebben in het bloed of de bloedcellen
- Sommige stofwisselingsziekten

Ex vivo gentherapie heeft als voordeel dat in het laboratorium de omstandigheden waaronder de genoverdracht plaatsvindt, goed te controleren zijn. Hierdoor is er een grotere kans op een geslaagde genoverdracht. Een ander voordeel is dat cellen die het nieuwe gen hebben, geselecteerd en gekweekt kunnen worden, waardoor een grotere hoeveelheid cellen verkregen wordt die allemaal het therapeutische gen in zich dragen.

Een nadeel is dat de behandeling wel een chirurgische ingreep inhoudt, wat pijnlijk is voor de patiënt. Bovendien slaan teruggezette behandelde cellen in de patiënt niet altijd aan.

In vivo
Bij de in vivo behandeling worden de cellen in het lichaam van de patiënt ter plekke behandeld. Het gen wordt bijvoorbeeld verpakt in een virus, waarna het wordt ingespoten bij de patiënt. Dit gebeurt meestal in de bloedbaan, maar kan soms ook in de spieren zijn. Het virus levert vervolgens het gen af in het juiste weefsel of orgaan. Wanneer de longen het doelorgaan zijn van de behandeling, kan ook gebruik gemaakt worden van een aërosol met het virus. Door inademing van deze nevel komt het virus dan in de longen terecht.

Voorbeelden van aandoeningen die mogelijk met deze methode behandeld kunnen worden:
- Taaislijmziekte
- Kanker
- Diabetes
- Hemofilie

Een nadeel van in vivo gentherapie is dat de vector heel goed gericht moet worden op het doelorgaan, om genoverdracht in verkeerde weefsels te vermijden. Uit onderzoek blijkt dat dit vaak erg moeilijk is. Daarbij blijkt het vaak ook lastig om in het lichaam genoeg cellen het gen te bezorgen om een aandoening te kunnen behandelen. Er wordt volop onderzoek gedaan om deze problemen op te lossen.

5. Gentherapie voor erfelijke aandoeningen
Gentherapie is in eerste instantie bedacht als nieuwe therapie voor erfelijke aandoeningen. In principe zou gentherapie voor alle erfelijke aandoeningen ontwikkeld kunnen worden. Echter, voor de ene aandoening is dit makkelijker dan voor de andere. Dit hangt af van genetische factoren, en de fysieke kenmerken van de aandoening.

Genen en Overerving
Erfelijke aandoeningen kunnen zowel door één gen als door meerdere genen veroorzaakt worden. Daarnaast kunnen ze recessief of dominant overerven. (Meer informatie over overerving )

Aandoeningen die door één gen veroorzaakt worden (monogene aandoeningen), zijn in principe een relatief makkelijker doelwit voor gentherapie dan aandoeningen waar meerdere genen voor verantwoordelijk zijn (multigene aandoeningen). Er hoeft bij monogene aandoeningen immers maar één gen 'gecorrigeerd' te worden. Multigene aandoeningen daarentegen zijn moeilijker te behandelen, omdat hierbij meerdere genen 'gecorrigeerd' moeten worden. Bovendien kunnen deze aandoeningen door verschillende gencombinaties veroorzaakt worden, bijvoorbeeld door zes uit een groepje van tien. In zo'n geval wordt de aandoening bij elke patiënt veroorzaakt door zes genen, maar welke zes (van de tien) dat zijn verschilt per patiënt (of familie). Dit brengt verschillende technische moeilijkheden met zich mee.

Een andere factor waar rekening mee gehouden moet worden is de wijze waarop een aandoening overerft. Een recessieve aandoening is makkelijker te behandelen dan een dominante aandoening. Dit komt doordat het technisch gezien eenvoudiger is een therapeutisch gen toe te voegen dan door het ziektegen te repareren. Een recessief ziektegen hoeft niet noodzakelijk gerepareerd te worden; je kunt ook een gezond gen extra toevoegen. Het gezonde gen overheerst het ziektegen, en de patiënt geneest.

Bij dominant overervende monogene aandoeningen, zoals familiaire hypercholesterolemie, is echter niet mogelijk om alleen een gezond gen extra toe te voegen; het ziektegen zal dan nog steeds overheersen en de patiënt blijft ziek. In dit geval moet een ziektegen dus echt gerepareerd worden. Omdat dit technisch moeilijker is dan het toevoegen van een extra gen, zal het daarom langer duren voordat ook dominante aandoeningen behandeld kunnen worden met gentherapie.

Uit het bovenstaande kan afgeleid worden dat de aandoeningen die het makkelijkst te behandelen zijn met gentherapie, de monogene recessieve aandoeningen zijn. De eerste beschikbare gentherapieën zullen dan ook voor dit type aandoeningen zijn. De verwachting is dat in de toekomst ook therapieën beschikbaar zullen komen voor dominante en multigene aandoeningen, maar dan op langere termijn.

Fysieke eigenschappen van een aandoening
Een andere factor die invloed heeft op de toekomstige beschikbaarheid van een gentherapie voor een bepaalde aandoening, is de fysieke eigenschappen van een aandoening. Hiermee wordt bedoeld: hoe uit een aandoening zich? Welke organen zijn erbij betrokken en in welke mate?

Een voorbeeld van een aandoening die in dit opzicht goed te behandelen is, is hemofilie. Bij deze aandoening is er een tekort aan een stollingsfactor in het bloed. Bij hemofiliepatiënten kunnen daardoor ernstige bloedingen optreden. Er wordt momenteel onderzoek gedaan waarbij het gen voor de stollingsfactor ingebracht wordt in spiercellen door middel van een injectie. Het blijkt dat deze spiercellen daarna samen genoeg stollingsfactor produceren en aan het bloed afgeven om te klachten te verminderen of zelfs te doen verdwijnen.

Een aandoening die meer moeilijkheden oplevert, is taaislijmziekte. Deze aandoening is in de eerste plaats een longaandoening. Bij mensen met taaislijmziekte wordt een taai, dik slijm in de longen gevormd, wat de zuurstofopname bemoeilijkt. Daarnaast is er sprake van een verhoogde vatbaarheid voor luchtweginfecties. Door het dikke slijm en de ontstekingen die door infecties ontstaan, is het moeilijk om door inhalatie van een aërosol met het gezonde gen genoeg longcellen te bereiken om de aandoening te genezen. Dit bemoeilijkt het behandelen van taaislijmziekte met deze methode. Overigens wordt volop onderzoek gedaan naar methoden waarop deze aandoening wel succesvol behandeld kan worden met gentherapie.

Een andere eigenschap van een aandoening die het ontwikkelen van een geschikte gentherapie kan bemoeilijken, is of het gezonde gen wel of niet aan- of uitgezet (gereguleerd) moet kunnen worden.

Niet alle genen in ons lichaam zijn altijd actief. Er zijn bijvoorbeeld genen die alleen aangeschakeld moeten worden in een bepaald stadium van onze ontwikkeling (bijvoorbeeld in een ongeboren kind, of in de puberteit), maar ook genen die alleen moeten reageren op bepaalde omstandigheden binnen het lichaam.

Een voorbeeld van het laatste is het gen voor insuline. Dit gen wordt geactiveerd wanneer de bloedsuikerspiegel een bepaalde waarde overschrijdt, bijvoorbeeld na de maaltijd. Bij activatie van dit gen wordt insuline geproduceerd, waarna de bloedsuikerwaarde weer zakt. Daarna wordt het insulinegen weer uitgeschakeld. Wanneer dit gen niet gereguleerd zou kunnen worden, zou er continu insuline geproduceerd worden, wat een veel te lage bloedsuikerspiegel (hypoglycemie) zou veroorzaken, met alle gevolgen van dien.

Bij die vorm van diabetes waarbij het insulinegen defect is, of bij andere aandoeningen die worden veroorzaakt door een gen dat gereguleerd moet worden, is het dus van belang dat deze regulatie ook bij gentherapie kan plaatsvinden. Hiervoor zijn verschillende technieken in ontwikkeling, maar hoe goed die zullen werken is nog niet duidelijk.

Onderzoek naar gentherapie
Voor veel aandoeningen is het onderzoek naar gentherapie nog niet zo ver dat er ook al mensen worden behandeld. Daarvoor moet een nieuw, experimenteel geneesmiddel eerst uitgebreid getest worden in het laboratorium en op proefdieren. Pas daarna mogen ook mensen betrokken worden in het onderzoek. Deze fase van het onderzoek noemen we klinisch onderzoek.

6. Gentherapie voor andere aandoeningen
Naast gentherapie voor erfelijke aandoeningen zijn er ook genetische geneesmiddelen in ontwikkeling voor diverse andere aandoeningen. Dit zijn onder andere:
- Kanker
- Hart- en vaatziekten (en diabetes)
- Virusziekten, zoals AIDS en ebola

Gentherapie bij kanker
Tegenwoordig zijn de meeste klinische onderzoeken voor gentherapie gericht op kanker. Ook met de huidige behandelmethoden is kanker soms nog steeds moeilijk te behandelen, terwijl het een van de meest voorkomende ziekten is in de Westerse wereld.

Bij kanker is sprake van ongecontroleerde groei van lichaamscellen, waardoor een tumor kan ontstaan. Het ontstaan en de verdere ontwikkeling van kanker zijn zeer ingewikkelde processen, waarbij meerdere genen en ook omgevingsfactoren betrokken zijn.

Er zijn verschillende gentherapie strategieën bedacht om kanker te bestrijden. Voorbeelden zijn:
- Het inbrengen van genen in tumorcellen die de ongecontroleerde groei helpen weer te controleren;
- Het inbrengen van genen in tumorcellen die een afweerreactie oproepen in het lichaam, waardoor het lichaam zelf de tumor op gaat ruimen;
- Het inbrengen van genen in tumorcellen die de code bevatten voor een bepaald enzym. Dit enzym is in staat om een bepaalde stof, die na de gentherapie wordt geïnjecteerd, om te zetten in een gifstof. Op deze manier doden de tumorcellen zichzelf, terwijl de rest van het lichaam onbeschadigd blijft. Deze vorm van lokale chemotherapie wordt ook wel 'zelfmoord'-gentherapie genoemd.
- Het inbrengen van genen in tumorcellen die ervoor zorgen dat er in de tumor geen nieuwe bloedvaten kunnen groeien. De tumor krijgt hierdoor niet genoeg bloed en dus zuurstof om verder te kunnen groeien en sterft van binnenuit af.

Gentherapie bij hart- en vaatziekten (en diabetes)
Ook voor hart- en vaatziekten zijn gentherapieën in ontwikkeling. Hierbij wordt uitgegaan van een stof met de naam VEGF. Dit is een groeihormoon dat normaal ook door ons eigen lichaam wordt geproduceerd, en de aanmaak van nieuwe bloedvaten stimuleert.

Uit onderzoek is gebleken dat wanneer het gen voor VEGF wordt ingebracht bij spiercellen, zoals bijvoorbeeld in de hartspieren, er nieuwe bloedvaten ontstaan. Zo wordt VEGF gebruikt om een natuurlijke by-pass aan te leggen, zonder dat daar een chirurg aan te pas komt. Bij sommige aandoeningen van het hart- en vaatstel, zoals bij vernauwing van de kransslagaders of een hartinfarct, kan dit een bijdrage leveren aan het verbeteren van het functioneren van het hart. Tot nu toe zijn een aantal hartpatiënten behandeld met deze therapie. Alle patiënten hadden na de therapie minder klachten, en hoefden ook minder medicijnen te gebruiken.

VEGF wordt op dit moment ook ingezet bij onderzoek naar een therapie voor slechte doorbloeding van de benen bij diabetespatiënten. Hiertoe wordt het gen ingebracht in de kuitspieren, waarna nieuwgevormde bloedvaten de bloeddoorstroming zouden moeten verbeteren.

Infectieziekten
Een toekomstige gentherapie voor infectieziekten zou bestaan uit een genetisch vaccin. Vaccins bestaan normaliter uit een stukje van het ziekteverwekkende deel van een ziekte, zoals een virus of een bacterie. Dit stukje roept wel een afweerreactie op bij het lichaam, maar maakt het niet ziek. Wanneer iemand een vaccin heeft gehad voor een ziekte, zal bij een volgende infectie met het virus of de bacterie sneller reageren dan de eerste keer, waardoor het virus of de bacterie snel uitgeschakeld wordt.

De huidige vaccins bestaan doorgaans uit een virus of bacterie die gedood zijn, of zo bewerkt dat ze niet meer kunnen functioneren. Soms worden alleen eiwitten die deel uitmaken van een bacterie of virus gebruikt.

Voor veel ziekten is al een vaccin aanwezig. Echter, voor sommige infectieziekten is het niet eenvoudig een vaccin te maken. Een voorbeeld hiervan is AIDS, dat veroorzaakt wordt door het HIV virus. Dit virus heeft als grote nadeel dat het heel snel van gedaante kan veranderen. Een vaccin met niet-functionerende virusdeeltjes of losse eiwitten van dit virus werkt dus niet, omdat het virus tussen de vaccinatie en een eventuele infectie zo is veranderd dat het niet meer lijkt op het virus waarvan het vaccin is gemaakt. Het lichaam zal het daardoor niet herkennen, en veel minder snel reageren op de infectie. Zo'n vaccin kan AIDS dus niet voorkomen.

Een genetisch vaccin zal mogelijk meer kansen hebben bij de bestrijding van AIDS. Hoewel de buitenkant van het HIV virus zeer snel verandert, verandert het DNA lang niet zo veel. Momenteel wordt onderzocht of een stukje DNA van het virus ook als vaccin kan dienen.

7. Invloed op het nageslacht: 2 soorten gentherapie
Binnen de gentherapie zijn twee soorten te onderscheiden: de somatische gentherapie en de kiembaan-gentherapie.

Bij somatische gentherapie wordt alleen ingegrepen op de cellen van het lichaam zelf, maar niet in de geslachtscellen. (soma= lichaam) Dit houdt in dat de effecten van het ingrijpen in het DNA alleen beperkt blijven tot het behandelde individu zelf, en geen effect heeft op het nageslacht.

Bij kiembaan-gentherapie ligt dit anders; hierbij wordt ingegrepen in de geslachtscellen van een individu met als doel om wijzigingen aan te brengen in het nageslacht. Op deze vorm van gentherapie rusten veel ethische bezwaren.

In Nederland is onderzoek naar kiembaan gentherapie niet toegestaan. Alle wetenschappers die zich in dit land bezig houden met gentherapie, richten zich uitsluitend op somatische gentherapie. Op deze pagina is dan ook geen aandacht besteed aan kiembaan-gentherapie.

Deze tekst werd samengesteld voor de Stichting ERFO-centrum door drs. Irene van Veen in samenwerking met Prof.dr. H.J. Haisma, hoogleraar Therapeutische Genmodulatie aan de Rijksuniversiteit Groningen.

Meer informatie

Biomedisch.nl dossier Gentherapie

Informatie over erfelijkheid op deze website

Erfelijkheid

Erfelijkheidsmateriaal

Chromosomen

DNA

Genen

Doorgeven erfelijke eigenschappen

Genen: dominant, recessief, even sterk

Chromosoomafwijkingen

Afwijkingen erfelijk materiaal